FDA, SMA'da kas kaybını hedefleyen ilk ilacı onayladı

ABD Gıda ve İlaç Dairesi, spinal müsküler atrofide (SMA) kas kaybını doğrudan hedefleyen ilk tedavi olarak Isembyld'i onayladı. İlaç, motor nöronların işleviyle ilişkili SMN2 genini hedefleyen mevcut bir SMA tedavisi kullanan iki yaş ve üzerindeki çocuklar ile yetişkinler için ek tedavi olarak kullanılacak.

Onaya temel oluşturan ileri aşama klinik araştırmada, Isembyld'in SMN2 hedefli tedaviye eklenmesiyle genç hastaların motor becerilerinin bir yıl sonunda iyileştiği; plasebo grubunda ise gerileme görüldüğü bildirildi. Gruplar arasındaki fark istatistiksel olarak anlamlı bulundu. Bu yaklaşım, hastalığın genetik mekanizmasını hedefleyen tedavilere kas dokusundaki işlev kaybını azaltmayı amaçlayan ikinci bir etki mekanizması ekliyor. Onay yalnızca mevcut SMN2 hedefli tedavisini sürdüren hastaları kapsıyor ve tek başına kullanım için verilmiş bir karar değil.

Sağlık profesyonelleri için neden önemli?

Onay, SMA tedavisinde kombinasyon yaklaşımını güçlendiriyor ve nörologlar, pediatristler, eczacılar, fizyoterapistler ve hemşireler için yeni bir izlem alanı oluşturuyor. Motor fonksiyon değerlendirmeleri, günlük yaşam becerileri, güvenlilik ve mevcut tedavilerle birlikte kullanımın gerçek yaşam sonuçları yakından izlenmeli. FDA onayı önemli olsa da erişim, maliyet ve farklı yaş gruplarındaki uzun dönem etkinlik verileri klinik uygulamadaki konumunu belirleyecek. Rehabilitasyon ekiplerinin standartlaştırılmış motor ölçekleriyle değişimi izlemesi, farmakolojik etkinin günlük yaşam işlevlerine ne ölçüde yansıdığını değerlendirmeye yardımcı olabilir.

Kaynak: STAT / Fierce Pharma
Orijinal haberi görüntüle