Nadir hastalık klinik denemelerinin protokol geliştirilmesinde hasta katılımı: bir çerçeve.

Arka Plan: Anlamlı hasta katılımı, hastaların hastalık ve sağlık hizmetleri ile ilgili yaşam deneyimlerini anlamayı gerektirir. Katılım engelleri, klinik araştırmalara hasta alımını, katılımcıların araştırmada kalmasını ve anlamlı sonuçların tespit edilmesini engelleyebileceğinden, bu hasta merkezli yaklaşım özellikle klinik araştırmaların tasarımı ve yürütülmesinde büyük önem taşır. Hasta katılımı, hasta popülasyonlarının küçük ve coğrafi olarak dağınık olduğu ve ilgili klinik uzmanlığa sahip merkezlerin sayısının az olduğu nadir hastalıkların tedavisi üzerine yapılan çalışmalarda özellikle önemlidir.…